Bluebird Bio (ticker: BLUE) 2024 İkinci Çeyrek Sonuç Çağrısında son dönemdeki ticari başarılarını ve finansal performansını ele aldı. Şirket, gelirlerinde önemli bir artış olduğunu, gen tedavileri için hastaların tedaviye başladığını ve sağlam bir nakit pozisyonu olduğunu bildirdi. Hasta başlangıçlarında daha fazla büyüme bekliyorlar ve tedavileri için Medicaid kapsamını ve sonuçlara dayalı anlaşmaları güvence altına aldılar. Üçüncü çeyrek gelirlerinde öngörülen düşüşe rağmen, bluebird bio dördüncü çeyrekte bir toparlanma bekliyor ve önümüzdeki yıllar için olumlu bir görünüm sergiliyor.
Önemli Çıkarımlar
- bluebird bio 2. çeyrekte bir önceki yıla göre artışla 16,1 milyon dolar gelir bildirdi.
- 70’in üzerinde nitelikli tedavi merkezi faaliyette olup, 2024 yılında 27 hasta başlangıcı tamamlanmıştır.
- Şirket, 2024 yılında portföyünde yaklaşık 85 hastanın tedaviye başlamasını bekliyor.
- LYFGENIA için Medicaid kapsamı, ulusal ticari ödeyici anlaşmalarının yanı sıra birden fazla eyalette güvence altına alınmıştır.
- Eldeki nakit 193,4 milyon dolar olup, Hercules Capital ile borcun yeniden müzakere edilmesinin ardından 2025’in 2. çeyreğine kadar sürmesi öngörülmektedir.
- Yılın ikinci yarısında hasta başlangıçlarının hızlanması beklenmektedir.
Şirket Görünümü
- bluebird bio, değişen üretim döngüsü süreleri nedeniyle gelir dalgalanmaları bekliyor ancak dördüncü çeyrekte güçlü bir toparlanma öngörüyor.
- Şirket orak hücre hastalığı tedavi pazarındaki liderliğini sürdürmeyi amaçlıyor ve beş yıl içinde en az %70 brüt kar marjı hedefliyor.
Önemli Ayı Gelişmeleri
- Mayıs ayında ZYNTEGLO için yeni hasta başlama oranında geçici bir düşüş rapor edildi, ancak bu durumun yılın ikinci yarısında iyileşmesi bekleniyor.
- LYFGENIA için hücre toplanmasından teslimata kadar bir aylık bir gecikme kaydedildi ve süreci kolaylaştırmak için çalışmalar devam ediyor.
Yükselişte Öne Çıkanlar
- Bluebird Bio’nun tedavilerine yönelik güçlü talep, hastalar ve sağlık hizmeti sağlayıcılarından gelen önemli ilgiyle açıkça görülmektedir.
- Yeniden müzakere edilen borçlanma imkanı finansal esneklik sağlamakta ve 100 milyon dolara kadar potansiyel fonlama ile beklenen hasta başlangıçlarıyla uyumludur.
Kaçırılanlar
- Şirket, üçüncü çeyrek gelirinde öngörülen düşüşü kabul ederek bunu üretim döngüsü sürelerine bağladı.
Soru ve Cevaplarda Öne Çıkanlar
- Şirket, yaklaşık 85 başlangıç beklenen 2025 yılı için hasta planlamasını tartıştı.
- Ticari hastaların %95’inin yalnızca bir veya iki koleksiyona ihtiyaç duyduğunu açıkladılar.
- bluebird bio, HHS’nin doğurganlık tedavisi hakkındaki olumsuz görüşünü ele almak için paydaşlarla birlikte çalışmakta ve doğurganlığı koruma seçenekleri sunmaktadır.
- Şirket, yeniden müzakere edilen Hercules Capital borç sözleşmesinin gerekliliklerini karşılamak için çeşitli finansman seçeneklerini araştırıyor.
bluebird bio’nun 2Ç 2024 sonuç çağrısı, karmaşık gen terapisi pazarında başarıyla yol alan bir şirketi gözler önüne serdi. Sağlam bir finansal temele ve büyüme ve pazar liderliğine yönelik stratejik bir yaklaşıma sahip olan bluebird bio, yenilikçi tedavilerine yönelik artan talepten yararlanmaya hazırdır.
InvestingPro İçgörüleri
Bluebird Bio’nun son ticari başarıları ve finansal performansı ışığında, InvestingPro’nun gerçek zamanlı verileri şirketin durumuna ek bir bağlam sağlıyor. Piyasa değeri yaklaşık 158,51 milyon dolar olan bluebird bio’nun finansal ölçümleri karışık bir tablo sunuyor. Şirketin geliri, 2023 yılının 3. çeyreği itibariyle son on iki ayda %322,68’lik bir artışla etkileyici bir şekilde büyüdü ve 2024 yılının 2. çeyreğindeki sonuç çağrısında belirtilen önemli ticari adımları vurguladı.
Bununla birlikte, şirketin brüt kâr marjı aynı dönem için %-837,57 gibi kaygı verici bir oranda seyrediyor; bu da artan gelirlere rağmen satılan malların maliyetinin satışlardan önemli ölçüde daha ağır bastığını gösteriyor. Bu durum, Bluebird Bio’nun zayıf brüt kâr marjlarından muzdarip olduğu yönündeki “InvestingPro İpucu” ile uyumludur. Bu mali zorluk, analistlerin şirketin bu yıl karlı olmayacağı beklentileriyle de desteklendiği üzere, piyasanın sürekli zarar beklentisini yansıtan şirketin -0,9’luk negatif F/K oranıyla daha da vurgulanmaktadır.
Bir “InvestingPro İpucu” da bluebird bio’nun hızla nakit tükettiğini belirtiyor ki bu, şirketin nakit pozisyonunun görünümlerinde önemli bir odak noktası olduğu göz önüne alındığında, yatırımcılar için çok önemli bir husustur. Bluebird Bio, Medicaid kapsamını ve sonuçlara dayalı anlaşmaları güvence altına almış olsa da, sağlam bir nakit pozisyonu sağlamak şirketin sürdürülebilir operasyonu ve büyümesi için hayati önem taşıyor.
Bluebird Bio’nun finansal sağlığı ve gelecek beklentileri hakkında daha derinlemesine bilgi edinmek isteyen okuyucular için InvestingPro Q2 2024’te ek ” InvestingPro İpuçları” bulunmaktadır:
Operatör: Beklediğiniz için teşekkür ederim. Benim adım Ken ve bugün konferans operatörünüz olacağım. Şu anda herkese bluebird bio İkinci Çeyrek 2024 Sonuç Çağrısına hoş geldiniz demek istiyorum. [Şimdi konferansı Yatırımcı İlişkileri’nden Courtney O’Leary’ye devretmek istiyorum. Başlayabilirsiniz.
Courtney O’Leary: Herkese günaydın ve bugün ikinci çeyrek 2024 sonuç çağrımıza katıldığınız için teşekkür ederiz. Ben Courtney O’Leary, Bluebird Bio Yatırımcı İlişkileri Direktörü. Başlamadan önce, güvenli liman beyanımızı gözden geçirmeme izin verin. Bugünkü tartışma, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası uyarınca ileriye dönük ifadeler içermektedir; gelecekteki mali sonuçlarımız ve mali durumumuzla ilgili beklentilerin yanı sıra şirketin yasal ilerleme, ticarileştirme planları ve ticari faaliyetleriyle ilgili planları, beklentileri veya niyetlerine ilişkin ifadeler de buna dahildir. Bu tür beyanlar, risklere ve belirsizliklere tabi olan ve gerçek sonuçların öngörülen sonuçlardan önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek bir dizi risk faktörü içeren mevcut beklentilere ve varsayımlara dayanmaktadır. Bu risklerin bir açıklaması, www.bluebirdbio.com adresindeki web sitemizin Yatırımcı İlişkileri bölümünde bulunan SEC’e yaptığımız başvurularda yer almaktadır. Bugünkü görüşmede, bluebird bio’nun CEO’su Andrew Obenshain açılış konuşmasını yapacaktır. Ardından, Ticari ve Operasyon Direktörü Tom Klima, LYFGENIA, ZYNTEGLO ve SKYSONA’nın ticari lansmanlarına ilişkin güncellemeler sunacak. Ve son olarak bluebird’ün CFO’su James Sterling, soru-cevap bölümünü açmadan önce bir finansal güncelleme sunacak. Bununla birlikte sözü Andrew’a bırakıyorum.
Andrew Obenshain: Teşekkürler Courtney ve bu sabahki toplantımıza katıldığınız için hepinize teşekkür ederim. Geçtiğimiz yıl boyunca bluebird, devam eden üç lansmanla rakipsiz bir ticari gen terapisi temeli olduğuna inandığımız şeyi inşa etti. Bunun, nitelikli tedavi merkezlerinden oluşan güçlü bir ağa, kanıtlanmış erişim ve geri ödemeye ve hem hastalar hem de sağlayıcılar için tedavilerimize yönelik kanıtlanmış talebe dönüştüğünü gördük. Bugün size, lansmanlarımız için beklentileri ve modellemeyi bilgilendirmeye yardımcı olan gerçek bir dünya deneyimine dayanan ticari performansımız hakkında ek bilgiler sunacağız. Bu sabah, Hercules Capital ile anlaşmamızı yeniden müzakere ettiğimizi duyurduk. Bugünkü görüşmemizde ayrıca size iş yürütme ve nakit akışımızla ilgili ayrıntıları da sunacağız. Şimdi ticari lansmanlarımızdaki ilerlemeyi daha ayrıntılı olarak tartışmak üzere sözü Tom’a bırakıyorum.
Tom Klima: Teşekkürler Andrew ve herkese günaydın. İlk FDA onayımızdan yaklaşık 24 ay sonra, gen tedavisi ticari altyapımızı inşa etme ve güçlendirme konusunda inanılmaz adımlar attık. Bu zorlu deneyimin sonuçlarını, başlangıçtaki 40 ila 50 QTC hedefimizin çok ötesinde, 70’in üzerinde nitelikli tedavi merkezinden oluşan benzersiz bir ağ ile görmeye başlıyoruz. Tüm tedavilerimize erişim için net ve yerleşik yollarımız var ve hem ZYNTEGLO hem de LYFGENIA için ufukta hızlı bir ivme ve hasta başlangıcı ile güçlü talep var. Hastalardan ve tedarikçilerden gelen heyecan bizi son derece cesaretlendiriyor. QTC’lerde, konferanslarda ve hatta son KLL çağrılarında doğrudan görüşmeler yoluyla, hizmet vermeyi amaçladığımız hasta toplulukları arasında gen terapisi için büyük bir heves olduğunu sürekli olarak duymaya devam ediyoruz. Ve yakın zamanda 1.000 hasta yılı deneyimini aşan verilerimize güven ve inanç var. Bugün, ZYNTEGLO için 19, LYFGENIA için dört ve SKYSONA için dört olmak üzere 2024 yılında portföyümüz genelinde 27 hasta başlangıcı veya hücre toplama işleminin tamamlandığını duyurduk. Başka bir açıdan bakıldığında, 2024 yılında beta-talasemi ve orak hücre hastalığında sadece ABD’de 23 kombine hasta başlangıcını tamamladık ve her ikisinin de onaylanmasından bu yana toplam 43 hasta başlangıcı yaptık. Yıl sonuna kadar ticari portföyümüz genelinde hücre toplanması planlanan 40’tan fazla hasta ve her hafta yenileri eklenerek lansman ivmemiz artmaya devam ediyor. Daha da önemlisi, bu hastaların yaklaşık yarısı orak hücre hastalığı ile yaşayan bireyler. Kapsamlı QTC ağımız sayesinde hastaların tedavilerimize geniş bir erişim imkanına sahip olması bizi özellikle cesaretlendirmektedir. Bugün, hastalar 20’den fazla benzersiz QTC’de tedaviye başladı veya tedavi için planlandı ve ağımızdaki 70’ten fazla merkez tedavi sürecini başlatmaya başladıkça ek büyüme için muazzam bir alana sahibiz. ZYNTEGLO için talep çok güçlü olmaya devam ediyor ve ZYNTEGLO ve SKYSONA için üretim kapasitemizi iki katına çıkaran Lonza tesisimizdeki son genişlemenin ardından yılın ikinci yarısında büyümenin devam etmesini bekliyoruz. Tüm bunlar yılın ikinci yarısında öngördüğümüz ivmeyi güçlendiriyor ve bu yıl portföyümüz genelinde yaklaşık 85 başlangıcı tamamlama kabiliyetimiz konusunda bize güven veriyor. Ayrıca, kısa süre önce ilk ticari LYFGENIA hastası için üretim ve salım testlerini tamamladık ve ilk infüzyon planlanıyor. Bu inanılmaz derecede heyecan verici bir kilometre taşı. Bu durumda, bu üretim ve serbest bırakma testini zamanında tamamladık ve şimdi ilk LYFGENIA gelirimizi üçüncü veya dördüncü çeyrekte muhasebeleştirmeyi bekliyoruz. Şimdi erişim ve geri ödemeye geçiyoruz. Hedefimiz her zaman tedavilerimize zamanında ve adil erişim olmuştur. Özellikle orak hücre hastalığı için LYFGENIA ile hem ticari hem de birçok devlet ödeme kuruluşunun hasta erişim yollarını onaylama hızı bizi son derece cesaretlendiriyor. Sadece yedi ay içinde, Medicaid tarafından sigortalanan orak hücre hastalarının yarısından fazlası LYFGENIA’nın kapsamını onaylayan bir eyalette yaşamaktadır. Bu eyaletler arasında Kaliforniya, Pennsylvania ve Louisiana gibi klinik araştırma kriterlerine uygun kapsama politikaları yayınlayan çok sayıda eyalet bulunmaktadır. Hastaların %20’si, en az bir hasta için LYFGENIA için ön izin onayını tamamlamış bir eyalette yaşamaktadır. Bu, Medicaid’in hastaları süreç boyunca ilerlettiği anlamına gelmektedir. Haziran ayında LYFGENIA’nın Florida eyaletinde tercih edilenler listesine alındığını özellikle vurgulamak istiyorum; bu, ülkedeki en büyük orak hücre Medicaid popülasyonlarından birine erişimin kilidini açmak için kritik bir adımdır. Şu anda Florida eyaletinde dört nitelikli tedavi merkezimiz var ve hastalar tedavi için istekli. Ticari ödeyici tarafında, LYFGENIA için ulusal ticari ödeyicilerle birden fazla sonuca dayalı anlaşmamız ve 200 milyondan fazla ABD vatandaşı için yayınlanmış kapsama politikalarımız bulunmaktadır. Ayrıca, ZYNTEGLO ve SKYSONA’ya zamanında erişim, hem Medicaid hem de ticari ödeyiciler arasında her iki tedavi için de sıfır nihai ret ile devam etmiştir. QTC ağımıza geçiyoruz. Bugün, bluebird ABD’de LYFGENIA ve ZYNTEGLO için toplam 70’in üzerinde QTC’yi aktif hale getirmiştir, bu da alandaki diğerlerinin yaklaşık 3 katı büyüklüğündedir. Ayrıca, ağımızdaki merkezlerden altısı da CALD hastaları için SKYSONA’yı uygulamak üzere aktive edilmiştir. Daha önce de belirttiğim gibi, hastalar 20’den fazla QTC’de bir bluebird gen terapisi ile tedavi için planlanıyor ve bu da geniş deneyim ağımızın faydasını gösteriyor. LYFGENIA’nın tercih edilmesini sağlayan temel farklılaştırıcı unsurları görmeye devam ediyoruz. En son 2. çeyrekte QTC ağımız genelinde gerçekleştirdiğimiz pazar araştırmasında, çoğunluğun etkinlik, etki mekanizması, üretim geri dönüş süresi, hücre toplama ve üretici esnekliği ve desteği dahil olmak üzere çok çeşitli temel ölçütlerde LYFGENIA’yı rakibimize tercih ettiğini gördük. Özetlemek gerekirse, ZYNTEGLO lansmanı başlangıçtaki beklentilerimizden daha iyi performans gösteriyor ve yeni genişletilmiş kapasitemizle yılın geri kalanında hızlanmayı bekliyoruz. Öngörüldüğü gibi, LYFGENIA lansmanı, erişimin hızlı bir şekilde genişlemesi ve birçok hastanın tedavi yolculuğuna başlamasının planlanmasıyla hızlanıyor. SKYSONA lansmanı ise bu yıl 5 ila 10 hastanın tedaviye başlaması beklentisiyle planlandığı şekilde ilerlemeye devam ediyor. Yılın arka yarısına baktığımızda, halihazırda planlanmış 40’tan fazla hasta başlangıcımız var ve portföyümüz genelinde yaklaşık 85 hasta başlangıcı yolunda ilerliyoruz. Şimdi sözü James’e vermek istiyorum.
James Sterling: Teşekkürler Tom ve herkese günaydın. Bluebird’de olmak harika ve önümüzdeki aylarda birçoğunuzu tanımayı dört gözle bekliyorum. Üç dönüştürücü lansmanın ortasında şirkete katılmak için heyecan verici bir zaman. Öncelikle şunu belirtmek isterim ki, yeniden düzenleme çalışmalarımız finans ve muhasebe ekibimizin muazzam çalışmalarıyla devam ediyor. Daha önce de belirttiğimiz gibi nakit veya gelirimizi etkilemesi beklenmeyen düzeltmeyi tamamlamak için elimizden geldiğince hızlı hareket ediyoruz. Bu bölümü geride bırakmak için sabırsızlanıyoruz. Bu arada, sizlere şirket performansı hakkında bilgi vermenin öneminin farkındayız ve bugün ikinci çeyrek sonuçlarımızı açıklamaktan memnuniyet duyuyorum. İkinci çeyrekte, önceki yıl 6,9 milyon dolar olan toplam gelirimizi 16,1 milyon dolara çıkardık. Daha önce de belirttiğimiz gibi, 2024 yılında, ürün ve ödeyici karmasının yanı sıra sonuçlara dayalı anlaşmalarımızın kullanımına bağlı olarak dalgalanmalarla birlikte brüt/net iskontoların %20 ila %25 aralığında olmasını öngörmeye devam ediyoruz. Ayrıca modelleme için yararlı bulabileceğiniz birkaç veri noktası sunmak istedim. İlk FDA onayımızı aldığımız 24 aydan bu yana, üç ürünümüzde 53 hastadan hücre topladık. Hücre toplama işlemi değer yaratma anıdır. Ve bugüne kadar, hücreleri toplanan her hasta ya bir infüzyonu tamamladı ya da süreçte kalmaya devam ediyor. Hücre toplamaya başlayan 53 hastadan 31’ine infüzyon yapıldı, dolayısıyla bu hastalarla ilgili geliri zaten kaydettik. Kalan 22 hastanın yarısından fazlasının infüzyonlarını bu yılın ikinci yarısında almasını bekliyoruz. Bir hatırlatma olarak, gelir infüzyon sırasında muhasebeleştirilir. Daha fazla bilgi için, ZYNTEGLO süreci hücre toplanmasından teslimata kadar 70 ila 90 gün sürecek şekilde tasarlanmıştır. Üretim ve piyasaya sürme testlerini bu zaman dilimi içinde başarıyla tamamlamış olsak da, gerçek dünyadaki ticari kanıtlarımız ve bugüne kadarki deneyimlerimiz bize, bu ilk hasta grubu için ortalama bir ay daha uzun sürdüğünü gösteriyor. Süreç iyileştirmeleri uyguluyoruz ve bu zaman çizelgesinin zaman içinde iyileşmesini bekliyoruz. Hastane ilacı aldıktan sonra, hastanın infüzyon için programlanması gerekiyor; bu da hem hastanenin hem de hastanın programlama tercihlerine ve müsaitlik durumuna bağlı. Tom’un da belirttiği gibi, ilk ticari LYFGENIA çalışması için ilaç ürünleri üretimini tamamladık, ancak bu henüz çok erken. LYFGENIA için üretimden infüzyona kadar geçen ortalama gerçek dünya zaman çizelgelerini tahmin etmek için henüz çok erken olsa da, hem ZYNTEGLO hem de LYFGENIA için modelleme amacıyla, ilk hücre toplama ile gelirin muhasebeleştirilmesi arasında iki çeyrek olduğunu varsaymanızı öneririz. İleriye baktığımızda, esas olarak değişen üretim döngüsü süreleri nedeniyle gelirin çeyrekten çeyreğe dalgalanacağı beklentilerini yönetmek istiyoruz. Örneğin, üretim programları ve beklenen infüzyon zamanlamasına ilişkin en son incelememize dayanarak, üçüncü çeyrekte gelirde bir düşüş olmasını ve ardından dördüncü çeyrekte toparlanmasını bekliyoruz. Tedavilerimize olan ilginin artması ve hasta başlangıçlarını zaman içinde artan tutarlı bir gelir akışına dönüştürmek için açık bir yol ile açıkça doğru yoldayız. 30 Haziran 2024 itibariyle, 49,2 milyon $’ı kısıtlı nakit olmak üzere 193,4 milyon $ nakit mevcudumuz bulunmaktadır. Mevcut faaliyet planlarımıza dayanarak, nakit akışımızın bizi 2025’in 2. çeyreğine kadar götürmesi beklenmektedir. Bu nakit akışı, Hercules ile olan sözleşmelerimizin gerektirdiği asgari nakit tutarlarını hesaba katmamakta ve ayrıca Hercules’ten gelecekteki dilimlerin alınmasını da hariç tutmaktadır. Hercules’in minimum nakdini hesaba kattığımızda, nakit akışı bizi 1. çeyreğe götürmektedir. Nakit akışımızın bu şekilde yeniden ayarlanmasında başlıca iki faktör etkili olmuştur. Bunlardan ilki, gelir beklentilerimizi ve buna bağlı nakit tahsilatlarımızı öteleyen LYFGENIA başlangıçlarının güncellenmiş aşamalandırmasıdır. İkincisi ise, Hercules’ten alınan ek borçların yakın vadeli nakit akışı tahminlerimizden çıkarılmasıdır. Son olarak, bu sabah Hercules ile olan borç anlaşmamızı, LYFGENIA hasta başlangıçlarının mevcut beklentileri ve zamanlaması ile ek borçlanma kabiliyetimiz arasında daha iyi bir uyum sağlayacak şekilde yeniden müzakere ettiğimizi duyurmaktan memnuniyet duyuyorum. Revize edilen anlaşmanın şartlarına göre, hasta başlangıcı ve ürün teslimatı kilometre taşlarına ulaşılmasına ve ek finansmanın tamamlanmasına bağlı olarak toplam 50 milyon $ tutarında iki finansman dilimi almaya hak kazanıyoruz. Kredi verenin takdirine bağlı olarak ilave 50 milyon dolarlık son bir potansiyel dilim anlaşmada yer almaktadır. Ve bununla birlikte sözü Andrew’a bırakıyorum.
Andrew Obenshain: Teşekkür ederim, James. Soru-cevap bölümünü kapatmak için işimizde kaydettiğimiz ilerlemenin altını çizmek istiyorum. Bluebird’de önemli ölçüde gerçekleşmemiş değer gördüğümüz devam eden üç ticari lansmanımız var. Bugün paylaştığımız güncellemelerden de görebileceğiniz gibi, her üç tedavimiz için de net hasta ve sağlayıcı talebi ve geri ödemeyi başarılı bir şekilde güvence altına alma ve hasta başlangıçlarını veya hücre tahsilatlarını gelire dönüştürme yeteneğimizi gösterdik. Ve şimdi bu güçlü yönlerimizi rekabet avantajımıza dönüştürüyoruz. İşimiz ölçeklenmeye devam ettikçe, yatırımcı topluluğunu ilerlememiz hakkında bilgilendirmeye devam etmeyi dört gözle bekliyoruz. Bununla birlikte, sorularınızı almak istiyoruz. Operatör?
Operatör: [İlk soru Baird’den Jack Allen’dan geliyor.
Jack Allen: Merhaba, teşekkürler. Ben Baird’den Jack Allen. Soruları aldığınız için teşekkürler ve ilerleme için tebrikler. Sadece yılın geri kalanında hücre toplanması planlanan ya da hücre toplanmaya başlanacak 40 hasta hakkında soru sormak istiyorum. Sanırım, planlanmış olan hastalarla ilgili olarak geçmiş deneyimlerden bahsedebilir misiniz? Sanırım hücre alımının bu noktasında süreçten vazgeçen birini gördünüz mü? Herhangi bir tarihsel bağlam duymak isterim. ZYNTEGLO ve SKYSONA ile ilgili olarak gelirin muhasebeleştirilmesi konusunda da bir sorum olacaktı.
Andrew Obenshain: Tamam, harika. Günaydın Jack. Tom, neden bunu açıklamıyorsun?
Tom Klima: Evet. Merhaba, günaydın Jack. Soru için teşekkürler. Hem LYFGENIA hem de ZYNTEGLO’ya baktığınızda yılın ikinci yarısındaki hızlanmadan dolayı kendimize çok güveniyoruz. İleriye dönük olarak 40’tan fazla hastanın tedavi için planlanmış olması bizi son derece cesaretlendiriyor. Tarihsel olarak, kaç tanesinin huniden düştüğü konusunda rehberlik etmedik. Ancak genel olarak gördüğümüz, hastaların bu süreçten geçmelerinin zaman aldığı ve çoğu zaman bunun bir tedavi alıp almama meselesinden ziyade bir zamanlama meselesi olduğudur.
Andrew Obenshain: Evet. Ve Jack, bunun üzerine ekleyeceğim, bu toplama işleminden gerçek infüzyona kadar geçen süre. Tahsilatlarını yeniden planlayan hasta sayısı açısından bu çok küçük bir sayı, çok çok küçük bir sayı. Dolayısıyla bu 40 rakamına çok güveniyoruz. Gelir muhasebesi sorusuna geçelim.
Jack Allen: Gelirlerin muhasebeleştirilmesiyle ilgili olarak, sanırım James hücre tedarik edilen veya hücre infüzyonu yapılan 30 milyon hasta olduğundan bahsetmişti. Geri dönüp gelirlere baktığımda, bu tedavilerin piyasaya sürülmesinden bu yana elde ettiğiniz gelirin yaklaşık 65 milyon dolar olduğunu tahmin ediyorsunuz, ki hesapladığımda bu %25’lik bir indirim gibi görünüyor. Sadece şunu anlamak istiyorum, sanırım bu %20 ila %25’lik net fiyatın hem ZYNTEGLO hem de SKYSONA için geçerli olmasını bekliyor musunuz? Yoksa bu daha çok SKYSONA ve LYFGENIA’ya mı odaklanıyor?
Andrew Obenshain: Devam et, James.
James Sterling: Merhaba Jack. Her ikisi için de olmalı. Sanırım bu yüzdelik tahmini aralığı her üç ürüne de uygulayabilirsiniz.
Operatör: Bir sonraki soru JPMorgan’dan Eric Joseph’ten geliyor.
Eric Joseph: Merhaba. Günaydın. Soruları aldığınız için teşekkürler. Geçtiğimiz döngüde tahsilatına başlanan ilave üç LYFGENIA hastası için gelir muhasebesi hakkında nasıl düşünmemiz gerektiğine dair bir nokta. Sanırım, ilk hasta için beklenen zaman çizelgesinde biraz uzama olduğunu göz önünde bulundurarak gelirin muhasebeleştirilmesi hakkında nasıl düşünmeliyiz? Medicaid sigortalı orak hücre hastalarının %20’sinin ön iznin tamamlandığı bir eyalette yaşadığı metriğine gelince. Bu metrikte yer alan eyaletlerin sayısı ve yılın ikinci yarısında başlamasını beklediğiniz ilave LYFGENIA hastaları ile bu oranın nereye gidebileceği hakkında konuşabilir misiniz? Teşekkür ederim.
Andrew Obenshain: Günaydın Eric. James, devam et ve üç hastanın gelir muhasebesi hakkında konuş.
James Sterling: Hücrelerin toplanması ile gelirin kaydedilmesi ya da infüzyon arasında altı ay, iki çeyrek gibi bir süre olmasını bekliyoruz.
Tom Klima: Merhaba Eric. Günaydın. Ben Tom. Medicare sorusu ile devam edeceğim. Açıkçası, hastaların %20’sinin en az bir ön onay işleminin tamamlandığı bir eyalette yaşadığını görmek çok heyecan verici bir istatistik. Orak hücre hastalığı ile yaşayan insanların yaşadığı, özellikle hedeflenen eyaletler üzerinde çalıştıkça bu oranın artmaya devam etmesini bekliyoruz. Bunun bir dökümünü vermedik, ancak hastalar için zamanında ve eşit erişim sağlamak hedefimiz olmaya devam ediyor.
Eric Joseph: Tamam. Soruları aldığınız için teşekkürler.
Andrew Obenshain: Pardon, ben de araya girecektim. Sanırım ilk lift hastasının gecikmesiyle ilgili bir şey söylediniz. İlk lift LYFGENIA hastası aslında 70 ila 105 gün arasında öngördüğümüz sürede gerçekleşti. Pardon, devam edin, sıradaki soru.
Operatör: Bir sonraki soru Bank of America’dan Jason Gerberry’den geliyor.
Tanımlanamayan Analist: Merhaba, günaydın. Ben Jason Gerberry adına Dina [Ramadin]. Bu çeyrekteki ilerleme için tebrikler ve sorumuzu yanıtladığınız için çok teşekkürler. LYFGENIA lansmanına ilişkin ilk geri bildirimlerle ilgili bir sorumuz olacaktı. Bu yılın ikinci yarısında hasta başlangıçlarının hızlanacağına dair beklentinizi ne yönlendiriyor? Başlamak için bekleyen bir yığın hasta var ve bunlar başlama sürecinde bir tür darboğaz mı oluşturuyor? Herhangi bir renk için minnettarım. Teşekkür ederim.
Andrew Obenshain: Günaydın, Dina. Devam et, Tom.
Tom Klima: Merhaba, Dina. Günaydın. LYFGENIA ile ilgili olarak her zaman yılın ikinci yarısında ivmenin artmasını ve gelecek yıl da devam etmesini beklediğimizi söylemiştik. Ve LYFGENIA için, hasta başlangıcına giden daha uzun bir yol var. Bu hem ödeyici onay sürecinden geçmeyi hem de hasta topluluğu içinde klinik hazırlığa yönelik adımları içeriyor. Yani, bu gerçekten sadece bir zamanlama meselesi. Ayrıca, hastaların aylar öncesinden planlama yaptığını görüyoruz. Tıpkı integralde olduğu gibi, ama belki LYFGENIA’da biraz daha fazla, yaşam olaylarına göre planlama yapıyorlar. Yani beklenenden daha yavaş bir başlangıç değil ve bu bir talep sorunu da değil. Talep aslında güçlü. Bu sadece bir zamanlama sorunu.
Tanımlanamayan Analist: Anladım. Teşekkür ederim. Ve hızlı bir takip, reçete yazanların hangi orak hücre gen tedavisini reçete edeceklerine nasıl karar verdikleri konusunda herhangi bir rekabet dinamiği görüyor musunuz? Teşekkür ederim.
Andrew Obenshain: Devam et, Tom.
Tom Klima: Evet. Güzel bir soru. Sanırım size birkaç farklı şeyi göstereceğim. Birincisi, QTC ağımızın büyüklüğü, 70’in üzerinde nitelikli tedavi merkezimiz var, bu da en yakın rakibimizin yaklaşık 3 katı. Beta talasemi ve orak hücre hastalığında başlangıç sayısına baktığınızda, bu yıl şimdiye kadar ABD’de 23 başlangıç bildirdik. Dolayısıyla güçlü bir liderlik pozisyonunu koruduğumuza inanmaya devam ediyoruz. Bunun ötesinde, bahsettiğim pazar araştırmasına baktığınızda, QTC’nin tercih edilen LYFGENIA ve tercih edilen bluebird’ü gördüğümüz QTC ağı genelinde pazar araştırması yaptık. Dolayısıyla, pazarda liderliği elimizde tutmaya devam ettiğimize inanmamızı sağlayan bir dizi gösterge görüyoruz.
Operatör: Bir sonraki soru Barclays’ten Gena Wang’dan geliyor.
Gena Wang: Sanırım geçen çeyrekte her üç ilaç için de 85 ila 105 hasta başlangıcı beklediğinizden bahsetmiştiniz. Şimdi 85 hasta başlangıcı konusunda daha kesin bir anlayışa sahipsiniz. Hala birkaç ayımız daha var. Planlanabilecek potansiyel ilave hastalar yerine sadece 85 hastaya sahip olacağınızdan bu kadar emin olmanızı sağlayan şey nedir? İkinci sorum da ilk hücre toplanmasından infüzyona kadar geçeceğini söylediğiniz iki çeyrekle ilgili. Hücre toplama için ortalama döngü sayısı varsayımınız nedir?
Andrew Obenshain: Tamam. Devam et, Tom.
Tom Klima: Evet. Merhaba. Günaydın, Gena. Yıl boyunca ilerlerken ve halihazırda hücre toplama işleminden geçen 27 hastamız varken, şu andan yıl sonuna kadar hücre toplama işleminden geçmesi planlanan 30’dan fazla hastamız var ve bu sayı her hafta artmaya devam ediyor. Ancak zaman çizelgesinde gördüğümüz şey, hastaların önceden planlama yaptıklarıdır. Dolayısıyla yılın ikinci yarısına girerken, bu hastaların bazılarının 2025’e kadar program yapmaya başlamasını bekleyebilirsiniz. Bu nedenle, artık görünürlüğe sahip olduğumuza göre, talebin güçlü olduğuna inanıyoruz, ancak yaklaşık 85 başlangıca yaklaşacağımızı düşünüyoruz.
Andrew Obenshain: Ve sonra Gene, hatırlamaların sürecin normal bir parçası olduğunu kabul edeceğim. Gerçekten de hatırlama deneyimlerimiz var ve bunun devam edeceğini tahmin ediyoruz. Bugüne kadar ticari hastaların yaklaşık %95’inin ticari ortamda yalnızca bir veya iki tahsilata ihtiyacı oldu. Dolayısıyla, LYFGENIA için geri toplama oranına ilişkin bir değerlendirme yapmak için henüz çok erken. Ancak klinik çalışmalarda, bir ila iki tahsilat gerektiren hastaların oranı yaklaşık %85’tir.
Operatör: Bir sonraki sorunuz Leerink Partners’tan Mani Foroohar’dan geliyor.
Merhaba arkadaşlar. Ben Mani adına Ryan. Sorumuzu aldığınız için teşekkürler. Sadece iki sorumuz var. Son görüşmede QTC ağının yarısının hastaları değerlendirme sürecinde olduğundan bahsetmiştiniz. Ağ genelinde bir genişleme mi yoksa belirli birkaç ağ veya QTC içinde daha yoğun bir alım veya ilerleme görüp görmediğiniz hakkında konuşabilir misiniz? İkinci bir sorum daha var, buyurun.
Andrew Obenshain: Devam et, Tom.
Tom Klima: Evet. Merhaba. Günaydın Ryan. Sadece nitelikli tedavi merkezi ağımızın büyüklüğünden değil, aynı zamanda 20’den fazla hastadan da memnunuz — 20 QTC hasta ile süreci başlattı. QTC’lerin çok geniş bir alt kümesinin hastaları değerlendirdiğine inanıyoruz. Bu merkezlerin, nitelikli bir tedavi merkezi olmak için gerekli çalışmaları yaptıklarını ve bunu hafife almadıklarını ve açıkça tedavi etmek istedikleri hastaları olmadığı sürece nitelikli bir tedavi merkezi olmayı taahhüt etmeyeceklerini unutmayın. Dolayısıyla gördüğümüz büyümeden memnunuz. Bence bu 70 QTC’nin süreçten geçmeye devam etmesiyle çok fazla avantaj var ve gördüğümüz ivme bizi heyecanlandırıyor.
Tanımlanamayan Analist: Bu çok yardımcı oldu. LYFGENIA için hücre toplanmasından teslimata kadar gördüğünüz bir aylık gecikmeyle ilgili olarak, bunun nedenlerinden bazılarının ne olabileceği konusunda herhangi bir renk verebilir misiniz?
Tom Klima: Evet. Andrew’un bir saniye önce bahsettiği gibi, gen terapisi hatırlamalarının bir parçası olarak, sürecin bir parçası olarak bir döküm vermedik. Ancak sürecimizi iyileştirmek ve orijinal kılavuza yaklaşmak için farklı yollar arıyoruz. Üretim sürecinde işleri tersine çevirebilme hızımız, QTC’lerimizle edindiğimiz deneyim, açıkçası QTC’lerimizle çok yakın çalışmamız ve onlarla güçlü ortaklar haline gelmemiz bizi hala inanılmaz derecede cesaretlendiriyor.
Operatör: Bir sonraki soru Morgan Stanley’den Jeff Hung’dan geliyor.
Jeff Hung: Sorularımı kabul ettiğiniz için teşekkür ederim. ZYNTEGLO için yeni hasta başlangıç oranı Mayıs ayından bu yana hafif bir düşüş gösterdi. Çeyrekte gördüğünüz herhangi bir zamanlama var mıydı? Bu esas olarak zamanlamadan mı kaynaklanıyor? Ve sonra, yılın geri kalanında artacağına dair güveniniz var mı? Bu daha çok halihazırda planlanmış hastalardan mı kaynaklanıyor? Ve bir de takip sorum var.
Andrew Obenshain: Evet. İlk sorunuz için, gördüğünüz fark sadece bir zamanlama sorunuydu. Yani bunu doğru tespit ettiniz. Yılın ikinci yarısındaki hızlanmaya olan inancımız sadece gördüğümüz talepten değil, aynı zamanda ileriye dönük olarak planlanmış hastalardan da kaynaklanıyor. Ayrıca, özellikle ZYNTEGLO’ya baktığınızda, Lonza’daki üretim kapasitemizi iki katına çıkardık. Bu da yılın ikinci yarısında ve ilerleyen dönemlerde halihazırda tedavi edilmeyi bekleyen daha fazla hastanın tedavi edilmesine olanak sağlayacaktır. Dolayısıyla ileriye dönük olarak gördüklerimize güveniyoruz.
Jeff Hung: Tamam, harika. Daha sonra 49 milyon dolar civarında kısıtlı nakit rapor ettiniz ancak geçen çeyrekte bu rakam 52 milyon dolar civarındaydı. Acaba aradaki küçük farktan bahsedebilir misiniz? Çok teşekkür ederim.
Andrew Obenshain: Evet. Sanırım bu çeyrekte bazı araştırmalarla ilgili olarak kısıtlı nakitte küçük bir serbest bırakma yaptık. Devam et, James.
James Sterling: Evet. Ve bankacılık ilişkilerimizden birindeki bir değişiklik, kısıtlı nakde gerçekten izin veren çok şey.
Operatör: Bir sonraki soru Wells Fargo’dan Yanan Zhu’dan geliyor.
Tanımlanamayan Analist: Merhaba, sorumuzu yanıtladığınız için teşekkürler. Ben Yanan adına Kwan. QTC ile ilgili bir sorum var. Klinik saha olup da QTC olmaktan vazgeçen merkezler olup olmadığını merak ediyorum. Teşekkür ederim.
Andrew Obenshain: Evet. Merhaba, günaydın. Güzel bir soru. Klinik araştırma sahalarımızın tamamı ticari QTC’ler haline geldi. Bazı durumlarda klinik deneyler yapmaya devam edeceklerini unutmayın. Ticari QTC’ler olmaya devam ediyorlar, ancak diğer gen tedavileriyle de klinik deneyler yapmaya devam ediyorlar. Yani, hepsi ticari QTC’lere dönüştü.
Tanımlanamayan Analist: Anladım. Bunun için teşekkür ederim. Sigorta ile ilgili kısa bir soru. ZYNTEGLO ve SKYSONA ile ilgili nihai bir ret olmadığından bahsettiniz. Peki ya LYFGENIA, herhangi bir geri itme ya da reddetme oldu mu? Teşekkür ederim.
Andrew Obenshain: Bunu söylemek için muhtemelen çok erken. Şu anda gördüğümüz şey, hem ticari sigortacıların hem de devlet sigortacılarının süreçten geçen hastalar için tedaviyi onaylaması bizi cesaretlendiriyor. Yine de bunu söylemek için henüz çok erken, henüz herhangi bir olay yaşanmadı. Demek istediğim, bunu izlemeye devam edeceğiz ve daha fazla hasta gördükçe güncellemeler sağlayacağız.
Operatör: Bir sonraki soru Goldman Sachs’tan Salveen Richter’den geliyor.
Merhaba, ben Salveen adına [Shunath Rao]. Sorumuzu yanıtladığınız için teşekkür ederiz. Hercules ile yaptığınız borç finansmanı anlaşmasına ilişkin olarak, yeniden müzakere edilen koşullar hakkında ek bilgi verebilir misiniz? Ve bu anlaşmadaki ikinci iki dilimi ne tetikleyecek?
Andrew Obenshain: Devam et James.
James Sterling: Evet. Hercules bu süreçte harika bir ortak oldu ve LYFGENIA’nın aşamalandırılmasındaki güncelleme göz önüne alındığında bize sonraki iki dilime erişme şansı verecek ayarlamalara izin verdi. Dolayısıyla, ilk olarak, bu yılın 20 Aralık tarihine kadar ek finansmandan en az 75 milyon dolar brüt gelir elde edersek, ikinci dilim artık kullanılabilir hale geliyor. Ve 31 Mart’a kadar en az 50 LYFGENIA veya 30 Haziran’a kadar en az 70 LYFGENIA faaliyete başlar. Bu da 25 milyon dolarlık ikinci dilimi serbest bırakacaktır. Ve şimdi üçüncü dilim kullanılabilir hale geliyor. Eğer 20 Aralık’a kadar ek finansmandan en az 100 milyon $ veya gelecek yılın 30 Haziran’ına kadar en az 125 milyon $ brüt gelir elde edersek ve gelecek yılın 31 Aralık tarihinden geç olmamak üzere altı aylık bir süre içinde en az 70 ilaç ürünü teslimatını tamamlarsak.
Operatör: Bir sonraki sorunuz RBC Capital Markets’tan Luca Issi’den geliyor.
Luca Issi: Harika. Sorumu kabul ettiğiniz için çok teşekkürler ve ilerleme için tebrikler. İki tane hızlı sorum var. Belki orak hücre hastalığıyla ilgili önceki sorulara geri dönebilirim. Şu anda siz ve Vertex arasındaki göreceli pazar payı hakkında nasıl düşünmeliyiz? Çoğunuz sekiz aydır piyasadasınız. Sanırım şu ana kadar sizin dört hastanız başladı, onların ise toplanan 20 hücresi var. Onlar için beta-talasemi orak hücre hastalığı arasında bir dağılımımız yok, ancak çoğunun orak hücre hastalığı olduğunu varsayıyorum. Belki de bu ölçütle giderseniz, burada önde olabileceklerini önerirsiniz, ancak yine de geri dönüşünüzü duymak isteriz. Ve sonra belki K&Z ile ilgili kısa bir soru. Açıkçası bir süredir COGS’yi görmedik, ancak brüt marjların bugün nerede olduğunu ve ürün ölçeklendikçe nereye gidebileceğini düşündüğünüzü yüksek düzeyde duymak isteriz?
Andrew Obenshain: Devam et, Tom.
Tom Klima: Merhaba Luca. Günaydın. Ben Tom. Aslında ben olayı bundan çok daha farklı görüyorum. Beta-talasemi ve orak hücre hastalığında 23 başlangıç olduğunu ve her ikisinin de onaylanmasından bu yana sadece ABD’de 43 başlangıç olduğunu unutmayın. Bildirdiklerinin bir dökümünü görmedim ama hatırladığım kadarıyla 20 küresel başlangıç vardı. Dolayısıyla hem bildirdiğimiz başlangıçlara hem de QTC ağımızın büyüklüğüne bakarsanız, pazardaki lider konumumuzu koruduğumuza inanmaya devam ediyoruz.
Andrew Obenshain: Devam et James, bir sonraki soruya geçelim.
James Sterling: Evet. Yeniden düzenlemeyi tamamlamadığımız için henüz 10-K veya 10-Q’yu yayınlamadık. Şu anda brüt kar marjı ya da COGS hakkında yorum yapamam. Ancak daha önce de belirttiğimiz gibi, önümüzdeki beş yıl içinde brüt kar marjının en az %70 olmasını öngörmeye devam ediyoruz. Yeniden düzenleme tamamlandığında ve dosyalamaları tamamladığımızda COGS ile ilgili güncellemeleri memnuniyetle gözden geçireceğim.
Operatör: Bir sonraki soru William Blair’den Sami Corwin’den geliyor.
Sami Corwin: Merhaba. Sorularımı kabul ettiğiniz için teşekkürler. HHS’nin doğurganlık tedavisi hakkındaki olumsuz görüşünü ve bunun LYFGENIA üzerinde bir etkisi olup olmadığını tartışabilir misiniz diye merak ediyordum. Ayrıca, büyük ölçüde bir sonraki kredi dilimlerini elde etmeye bağlı göründüğü için ek finansman kaynakları elde etme konusundaki üst düzey düşüncelerinizi merak ediyorum?
Andrew Obenshain: Günaydın, Sami. Devam et, Tom.
Tom Klima: Evet. Günaydın, Sami. Açıkçası, doğurganlığın korunması gen tedavisini düşünen hastalar için dikkate alınması gereken bir husustur. Hatırlatmak gerekirse, bluebird uygun, ticari sigortalı hastalar için benim bluebird desteğim olarak adlandırılan hasta desteğimiz aracılığıyla doğurganlığın korunmasını sunmaktadır. Bahsettiğiniz gibi, 22 Temmuz’da OIG, Medicaid ve diğer federal sağlık programları aracılığıyla sigortalanan hastalar için doğurganlığın korunması hizmetleri sağlama talebimiz hakkında olumsuz bir görüş yayınladı. Hastalar için eşit erişim konusuna odaklanmaya devam ediyoruz. Bluebird olarak, değişimi teşvik etmek için hastalar ve savunucular da dahil olmak üzere çeşitli paydaş gruplarıyla iletişim halindeyiz. Bu arada, hem bluebird’ün hem de nitelikli tedavi merkezlerimizin hastalara ve ailelerine teminat sürecinde yardımcı olma konusunda oldukça deneyimli olduklarını ve doğurganlığın korunması konusunda oldukça deneyimli olduklarını söyleyebilirim.
Andrew Obenshain: Devam et, James.
James Sterling: Finansman konusunda geniş bir seçenek yelpazesine sahibiz. Bunlar arasında diğer borç kaynakları, öz sermaye, isim hakkı ve diğer alternatifler yer alıyor. Bu nedenle, oldukça uygun olduğunu düşündüğümüz Hercules talebini karşılayacak yapıyı düşündüğümüz için herhangi bir ayrıntı hakkında yorum yapmak için henüz çok erken.
Operatör: Şimdi konferansı kapanış konuşması için Andrew Obenshain’e devrediyorum.
Andrew Obenshain: Teşekkür ederim. Harika. Bu sabah aramıza katıldığınız ve sorularınız için herkese teşekkür ederiz. Ekibimiz bugün takip aramaları için hazır. Bağlantı kurmak isterseniz lütfen Courtney’e ulaşın. Teşekkürler.
Operatör: Bayanlar ve baylar, bugünkü görüşmemiz sona ermiştir. Katıldığınız için hepinize teşekkür ederiz. Şimdi bağlantıyı kesebilirsiniz.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
